（来源：一度医药）
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近日，全球首家专注为基因罕见病开发个性化疗法的生物科技公司EveryOne Medicines宣布关停，这家曾寄望于FDA新审批路径的企业，最终未能实现定制疗法的商业化落地。
值得关注的是，公司做出关停决定的时间，距离FDA发布备受期待的个性化疗法简化研发审批路径草案，还不足一周。
据一位不愿透露姓名的知情人士透露，FDA此次发布的政策草案并未达到EveryOne Medicines的预期，其相关规定并未让定制药物在美国的商业化具备可行性，且相比英国的试点方案，FDA的草案限制更多。
作为个性化疗法领域的先行者，EveryOne Medicines此前已在英国取得阶段性进展。今年1月，公司依托英国的试点项目，为一名患有尼曼-皮克病C型的儿童完成治疗，这是一种会导致认知衰退和早逝的罕见神经系统疾病。按照原计划，公司还将在英国药品和健康产品管理局（MHRA）的总试验方案下，为另外9名患有不同神经退行性疾病的儿童设计定制疗法。
英国的试点方案为企业提供了更高效的监管支持：审批机构对药物研发、生产和检测的底层流程进行整体审批，而非将每一款定制药物都视为独立的、流程繁琐的审批项目。
而EveryOne Medicines原本期待，FDA能在美国推出类似的基于流程的审批模式，但从知情人士的角度来看，FDA此次的草案仍要求定制基因药物按照单一疾病逐一进行评估，与企业期待相去甚远。
针对FDA新路径与企业关停的关联，美国卫生与公众服务部（HHS）发言人Andrew Nixon予以否认，他在邮件中表示，FDA此次推出的举措是“具有历史意义的首创行动”，“任何认为FDA个性化疗法框架导致这家私营企业关停的说法都是毫无根据的，相关报道也完全不实”，并补充称FDA的这一新审批路径已获得广泛支持。
EveryOne Medicines联合创始人兼首席执行官Julia Vitarello在接受采访时，拒绝对公司关停一事发表评论。她仅表示，监管机构已为定制疗法的规模化发展开辟了道路，但仍需要进一步的政策调整。“与甚至一年前相比，我们如今所处的环境已经有了显著改善，改变现有体系并非易事，也不会一帆风顺。”
截至目前，该公司两家公开披露的投资方——谷歌风投（GV）和Khosla Ventures，均未就公司现状回应相关问询。
此次关停对Vitarello而言，是一次重大的打击，她本人也是定制疗法的坚定倡导者。其女儿Mila在2018年成为全球首位接受针对独特基因疾病定制基因疗法的患者，这款当时研发速度最快的定制药物，有效减少了Mila的癫痫发作，改善了她的生活质量。
遗憾的是，Mila最终于2021年离世，年仅10岁。
在女儿离世后，Vitarello积极推动罕见病领域的行业发展，不仅发起成立了多家罕见病相关机构，还助力美英两国放宽了相关监管政策，后又联合创立EveryOne Medicines，并在今年1月出任公司首席执行官。
目前，公司在英国的试点项目后续如何推进尚未可知，Vitarello对此拒绝回应，MHRA发言人也未就该问题发表评论。
EveryOne Medicines的关停，也让外界对FDA的罕见病药物研发支持态度提出更多质疑：其口头对罕见病药物研发的支持，是否与近期的实际行动相符？
事实上，FDA近期还驳回了多款细胞和基因疗法的审批申请。
值得一提的是，就在上周，多位参与个性化疗法研发的业内人士还对FDA新发布的“合理机制路径”草案表示认可。该草案指出，反义寡核苷酸疗法和基因编辑技术是简化研发审批的重点方向，其中反义寡核苷酸正是治疗Mila所使用的药物类别，也是EveryOne Medicines的研发核心。
反义寡核苷酸是一类靶向RNA的药物，科学家已研发数十年，如今已掌握根据不同基因突变（甚至是独特突变）调整该类药物的技术。这类药物可通过编程阻断致病蛋白的生成，在部分情况下还能跳过基因突变片段，恢复人体必需的缺失蛋白的生成。
FDA在此次的草案中提出，针对病因明确的疾病，相关药物的临床前研究数量和类型可适当减少。但这份26页的草案中，多个详细案例均聚焦于基因编辑技术，针对反义寡核苷酸疗法的新规定却寥寥无几，这也成为该草案未能满足EveryOne Medicines期待的重要原因之一。
来源：Endpoints News
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